17岁抗癌博主离世背后:青少年罕见肿瘤用药缺口,生物医药创新的待破刚性命题
17岁抗癌博主卢明霞刚过完生日便离世的热点,撕开了青少年罕见肿瘤赛道临床需求未被满足、研发资源错配的行业隐秘缺口。作为深耕生物医药赛道的孵化器合伙人,我最近一周已经和三个投研团队复盘过这个赛道的机会。这个公共事件的发酵,正在把一个长期被忽略的刚性需求,推到了产业和公众的视野中央。
很多人不知道,恶性肿瘤已经成为10-19岁青少年群体的第二大死因,仅次于意外事故。和成人肿瘤多由外界诱因诱发不同,青少年肿瘤多和先天基因突变相关,亚型更罕见,治疗方案的针对性更差。过去国内生物医药行业扎堆布局肺癌、乳腺癌等成人常见肿瘤,青少年肿瘤管线几乎是被遗忘的角落。
从全球范围看,青少年肿瘤的研发投入都严重不足。FDA 2025年发布的全球肿瘤管线报告显示,青少年罕见肿瘤的在研管线占比不足全部肿瘤管线的3%,且其中70%是成人适应症的延伸试验,并非针对青少年生理特征定制开发。国内的情况更严峻,过去两年biotech收缩管线时,青少年肿瘤相关项目的砍线率超过60%。
我们孵化器去年孵化的一家青少年实体瘤CAR-T初创团队,临床前数据显示针对尤文肉瘤的青少年专属管线,完全缓解率比成人同靶点产品高近三成。但因为青少年患者入组难度大、支付端预期不明确,项目A轮融资已经卡了三个多月。今年4月华为云联合国家儿童医学中心上线的青少年罕见肿瘤多组学数据库,就是在补这个赛道的基础研究短板。
值得注意的是,政策和公众认知的双重变化,正在推高这个赛道的商业确定性。2025年底FDA推出青少年肿瘤专属研发激励政策,给专属药7年市场独占权,国内CDE也在2026年初将青少年罕见肿瘤用药纳入优先审评通道。这次卢明霞事件发酵后,我们已经收到三家biotech的咨询,想要重新评估青少年尤文肉瘤的管线价值。
最后给生物医药赛道的从业者三个核心建议:
第一,避开成人常见肿瘤的红海内卷,重点关注青少年罕见肿瘤赛道。这个赛道竞争格局好、临床需求刚性,配合AI筛选、多组学工具,早期研发成本已经大幅下降,性价比很高。
第二,提前联动临床机构和患者组织,解决入组难的核心痛点。用真实世界数据补充临床试验数据,既符合监管鼓励方向,也能大幅缩短研发周期。
第三,前置布局支付端资源。现在医保、商保都在向青少年罕见病群体倾斜,拿到孤儿药资格的管线,商业化确定性会远高于普通肿瘤管线。
信息来源:澎湃新闻2026年8月27日《17岁抗癌博主卢明霞去世 生前记录抗癌历程鼓励病友》报道
